Savez društava distrofičara Hrvatske (SDDH) prenosi važnu vijest za zajednicu osoba sa spinalnom mišićnom atrofijom (SMA).

Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je lijek risdiplam (Evrysdi) u novoj formulaciji – u obliku tablete, što predstavlja značajan korak naprijed u liječenju ove rijetke genetske bolesti.

Odobrenje FDA znači da će osobe sa SMA, uključujući i djecu i odrasle, imati dodatnu mogućnost primjene ovog lijeka, koji je već dostupan u obliku oralne otopine. Nova tableta olakšat će terapiju, pružajući praktičniju i dostupniju opciju, osobito za one kojima je teško uzimati tekući oblik lijeka.

Evrysdi genetski uzrok SMA povećanjem proizvodnje funkcionalnog SMN proteina, čime mijenja tijek bolesti. Ova formulacija omogućuje osobama sa SMA i njihovim obiteljima veću fleksibilnost u liječenju te potencijalno poboljšava kvalitetu života.

Prema priopćenju tvrtke proizvođača, odobrenje se temelji na rezultatima studije bioekvivalencije, koja je potvrdila da tableta od 5 mg pruža jednaku učinkovitost i sigurnost kao oralna otopina Evrysdi. Time se osigurava da osobe koje prelaze na novu formulaciju ne gube na djelotvornosti terapije.

Savez društava distrofičara Hrvatske izražava nadu da će ovaj oblik lijeka uskoro dobiti odobrenje i od strane Europske agencije za lijekove (EMA), a potom i od hrvatske Agencije za lijekove i medicinske proizvode (HALMED). Time bi se osobama sa SMA u Republici Hrvatskoj omogućila još veća dostupnost terapije i olakšalo njezino uzimanje.

SDDH nastavlja pratiti razvoj događaja i pravovremeno informirati članove zajednice o svim novostima vezanima uz liječenje SMA.

Izvor: https://www.sddh.hr/savez-drustava-distroficara-hrvatske-aktualnosti-pregled/americka-agencija-za-hranu-i-lijekove-odobrila-evrysdi-u-obliku-tablete

Savez društava distrofičara Hrvatske (SDDH) korisnik je nacionalne sustavne podrške Nacionalne zaklade.